適応外使用(オフラベル)
(テキオウガイシヨウ)
Off-label Use
適応外使用は、承認された医薬品などを、承認された効能・用法などの範囲外で使うことです。国内未承認の製品とは区別します。製品名だけでなく、規格・目的・部位・使い方を確認する必要があります。
適応外使用と未承認はどう違う?
| 区分 | 確認すること |
|---|---|
| 承認範囲内の使用 | その製品の効能・用法などに今回の使い方が含まれるか |
| 適応外使用 | 製品には承認があるが、今回の目的や使い方がその範囲外か |
| 国内未承認 | その製品自体に日本での承認があるか。海外の承認とは別に確認する |
FDAも、承認薬の別の疾患・投与方法・用量などでの使用を適応外の例として説明しています。米国での説明を、そのまま日本の製品の承認判定には使いません。[資料:FDA]
美容目的なら、すべて適応外?
いいえ。2026年8月改訂の添付文書では、ボトックスビスタ注用50単位に、65歳未満の成人の眉間または目尻の表情じわが記載されています。美容目的だから一律に適応外とはいえません。同じブランドでも規格や目的の確認が必要です。[資料:PMDA]
医薬品と医療機器でも確認する文書が異なります。略称や施術メニュー名ではなく、正式な販売名と添付文書を示してもらいましょう。
承認・治療の妥当性・保険は別の確認
承認の範囲、今回の治療を勧める医学的な理由、費用の負担は別の項目です。「自由診療だから未承認」「海外で承認されているから国内でも同じ」とは判断できません。適応外という説明を受けたら、なぜその使い方を選ぶのか、他の選択肢と比べた根拠を確認します。
副作用被害救済制度は利用できる?
PMDAの制度は、承認・許可を受けた医薬品を適正に使用したにもかかわらず生じた、一定の重い健康被害などを対象とします。適正使用は添付文書に従うことが基本ですが、個別事例は医学・薬学の科学水準に照らして総合的に判断されます。「適応外なら必ず対象外」「承認薬なら必ず給付」と断定はできません。[資料:PMDA]
この制度の説明を、医療機器を含む美容医療全般の補償に置き換えないでください。対象や請求についてはPMDAに確認し、医療機関独自の補償も別に確認します。
説明を受けるときの質問
- 正式な製品名・規格と、日本で承認されている使い方は何か
- 今回の使い方で、効果と安全性を示す研究はあるか
- 承認範囲内の治療や、治療をしない選択とどう違うか
- 副作用が起きたときの診療先、追加費用、補償はどうなるか
説明書と見積書を持ち帰り、不明な点を整理してから決めてもかまいません。
参考資料と更新内容
- FDA:Understanding Unapproved Use of Approved Drugs — Off Label
- PMDA:ボトックスビスタ注用50単位/100単位 添付文書(2026年8月改訂)
- PMDA:医薬品副作用被害救済制度の給付対象
2026年9月12日更新:適応外・国内未承認・費用負担を分け、最新の添付文書と救済制度の個別判断を反映しました。 編集部による資料確認であり、医師による監修・診断を示すものではありません。